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2.29 | 国际罕见病日:全球3亿,从不罕见

2020年2月29日是第13个国际罕见病日,今年主题为“We are the 300 million”。病痛挑战基金会将其译为“全球3亿,从不罕见”。 时间回溯至2008年,欧洲罕…


2020年2月29日第13个国际罕见病日,今年主题为“We are the 300 million”。病痛挑战基金会将其译为“全球3亿,从不罕见”。


时间回溯至2008年,欧洲罕见病组织(EURORDIS)将2月29日定义为“国际罕见病日(Rare Disease Day),这一特殊日子每四年才有一次,寓意“罕见”。自此,每年二月的最后一天都成为了关注这一特殊群体的纪念日。


图片来源:Rare Disease Day官网


全球有超过3亿人患有罕见病,共有6000余种不同的罕见疾病,包括我们熟知的血友病、瓷娃娃、白化病、戈谢氏病、渐冻症等。其中72%的罕见病是遗传性的。不幸的是,70%的患者在出生时或者儿童期已经发病。其中约30%的罕见病儿童寿命不超过15岁。

 

更让人揪心的是,罕见病种类繁多,临床表现复杂多样,导致诊断难、治疗难。只有约5%的罕见病有相应的治疗药物(“孤儿药”),超60%的患者甚至于无法得到明确诊断。


随着我国经济社会发展和人民生活水平的不断提高,特别是国家对保障和改善民生的高度重视,政府各个部门对罕见病防治工作的支持力度不断加大。2018年5月,国家五部委联合发布了《第一批罕见病目录》,包含了121个病种,这是中国罕见病事业发展史上的历程碑事件,标志着国家解决罕见病患者用药可及问题的决心。

 

2019年2月11日,国务院常务会议决定,从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。这是首度从国家层面指出中国需要保障2000多万罕见病患者用药。

 

与此同时,国家卫生健康委为维护罕见病患者健康权益开展了一系列工作。2019年2月27日,国家卫生健康委办公厅正式发布了《罕见病诊疗指南(2019年版)》,对121种罕见病从病种概述、病因和流行病学、临床表现、辅助检查、诊断、鉴别诊断、治疗等方面进行了详细规范和指导。这一举措旨在提高我国罕见病规范化诊疗水平,保障医疗质量和医疗安全,维护罕见病患者健康权益。

 

在罕见病用药研发方面,国家卫生健康委持续加大支持力度,自2008年起“我国重大新药创制专项”支持了多项多发性硬化等罕见病等用药研发课题,部分治疗用药已经获得了新药证书。在药品审批方面,自2015年起我国推进药品审评审批制度改革,药监部门对罕见病药品予以优先审评审批,目前截止到2019年5月已将69件治疗罕见病的注册申请纳入优先审评审批的程序,大大加快了药品研发和上市的进程。


2019年10月9日,国家卫生健康委正式发布《第一批鼓励仿制药品目录》,其中囊括了罕见病治疗药物就有11种,用于治疗白塞病、结节性硬化症和重症肌无力等疾病。仿制药在一定程度上打破了研发初期需要攻克的艰难壁垒。在临床上、优先审批,甚至一致性评价等方面,给予企业更多时间和成本的支持,加快罕见病药物更快更低成本进入市场。

 

如今,新冠疫情的爆发,对于罕见疾病患者造成更为严重的困难。让我们一起关爱全球3亿多罕见病群体,让他们能够有平等的获得诊断、治疗、健康、护理以及社会机会。


Rare is many.

Rare is strong.

Rare is proud.


另附上《中国罕见病药物可及性报告(2019)》,该报告由蔻德罕见病中心(原罕见病发展中心)IQVIA艾昆纬中国联合发布。


End

参考资料:

[1] Rare ismany. Rare is strong. Rare is proud

[2] 我们为什么关注罕见病?

[3] 罕见病发展中心:2019年中国罕见病药物可及性报告

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本篇文章来源于微信公众号: 生物探索

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